曾经，我国儿童用药受限于“研发难度高、临床试验难、回报周期长”等因素制约，长期处于“品种少、规格缺、剂型不适宜”等困境。近年来，我国出台多项政策加速研发与审批，最近五年我国批准儿童新药逐年增长。记者今天（31日）从国家药监局获悉，2025年我国批准儿童用药138个，创历史新高。这也意味着过去儿童药“剂量靠猜，用量靠掰”的情况成为历史。

国家药监局药审中心副主任余欢：

最新统计显示，我国儿童药2025年全年共有138个品种获批上市，涵盖儿童肿瘤、罕见病、传染病等急危重症，以及呼吸、消化、内分泌等儿童常见病领域。

据了解，2025年国家药监局批准上市了我国自主研发的首个用于戈谢病的创新药；首个用于儿童神经纤维瘤病的创新药，为儿童期发病的罕见病和肿瘤提供了新的治疗选择，也填补了国产药在这些领域的空白。

北京儿童医院院长倪鑫：

这两个病在临床上都属于罕见病。戈谢病主要是属于代谢方面的，脂质代谢不了，长期以来就会导致脏器的衰竭；而神经纤维瘤病也是一种遗传病，它是全身的神经都可以长结节，会影响它的功能。这两种病过去国产是没有药物来治疗的，进口药费用很高，而去年批了两种药以后，减轻了病人的负担。

记者采访了解到，近年来我国儿童用药获批数量呈逐年增长态势，2021年批准47个、2022年批准66个、2023年批准92个、2024年批准106个，2025年批准138个，最近五年，我国批准儿童用药总共达449个。

我国儿童专用药增多创新药占比增大

记者采访中发现，近年来，我国儿童用药不仅供给品种和规模持续扩大，创新药占比也越来越大。

国家药监局药审中心儿童用药专项工作组组长耿莹：

2025年批准上市的138个儿童用药中，有11个是国产创新药，48个是儿童专用药，这意味着“儿童没有专用药、依靠掰服成人药”的情况，在我国逐渐成为历史。

那么，什么是儿童专用药？它和成人用药有什么不同呢？

北京儿童医院院长倪鑫：